过去几年，全球创新药行业经历了一轮剧烈的周期波动。疫情期间，对公共卫生事件的高关注度和充裕的流动性吸引大量资本进入生物科技行业，大量不成熟的技术、管线与公司被提前寄予过高估值；随后，随着利率上升、融资收紧，行业估值又快速回落。市场一度仅仅将创新药简单理解为一种单纯的长久期资产，纯靠利率定价，美股生物科技指数与长债利率走势严格负相关。

然而，在潮起潮落背后，全球生物医药创新本身却没有停滞。相反，人类对疾病机制的理解正在加深，过去难以成药的靶点正在被新的技术工具重新打开，大型制药企业对外部创新的需求也比任何时候都更加迫切。真正具有临床价值、商业价值和全球竞争力的创新，正在持续涌现。

一、药物新靶点发现与验证正在加速

讨论创新药投资，首先要回答一个根本问题：真正的“创新”从哪里来？新药诞生依赖两个要素：一是对疾病生物学和关键靶点的认识取得突破，二是成药技术进步，使过去无法干预的靶点变得可干预，或让已有治疗获得更好的疗效、安全性和便利性。前者决定“应该作用于哪里”，后者解决“如何有效作用”。最具吸引力的机会，通常产生于两条主线的突破及其交汇。

第一条主线是靶点发现。过去的靶点选择较多依赖疾病机制假说、动物模型和有限的实验观察，转化到人体后失败率较高；而如今，人类遗传学、生物样本库和功能基因组学正在改变这一过程。通过研究携带天然突变、某一基因功能增强或减弱的人群，观察他们疾病风险的变化，能够帮助判断靶点与疾病是否存在因果关系，以及药物长期干预可能产生哪些安全风险。2024年的系统分析显示，具有人类遗传学支持的药物机制，从临床开发走向获批的成功概率约为缺乏支持者的2.6倍。

临床前筛选技术的进步，则加速了新靶点从“相关性”走向“因果性”，再从“因果性”走向“可干预性”。组织特异性、细胞谱系特异性和时间诱导型基因编辑模型，可以分别在特定器官、特定细胞及疾病发展的不同阶段关闭或激活靶点，从而判断真正致病的细胞类型，以及靶点推动的是疾病启动、进展还是维持。患者来源的诱导多能干细胞、类器官和器官芯片能够保留人类组织的三维结构、细胞异质性及部分细胞间相互作用；结合单细胞转录组和空间组学读出，可以观察药物干预究竟影响哪类细胞及哪些功能通路。

与靶点验证技术相辅相成的，是利用生物标志物筛选患者、最大化特定靶点成药效益的精准医疗范式。精准医疗从HER-2、EGFR为代表的特定肿瘤、单标志物模式起步，而基因测序技术的快速进展使一次检测数百个基因成为可能，支持更精准的患者筛选和治疗选择。近年来，精准医疗进一步烟花：肿瘤领域从组织检测向血液检测发展，利用血液中的循环肿瘤DNA动态监测耐药突变、克隆演化和分子残留病灶；自身免疫病、心血管代谢等领域，也开始探索患者基因表达差异带来的不同药物响应。

二、新一轮药物范式创新

第二条主线是成药技术。从小分子到抗体，再到小核酸、细胞治疗、基因治疗，成药技术的持续进步不断带来新的药物模态（Modality）。

每一种药物模态都有自己的优势与能力边界：小分子擅长进入细胞但需要靶蛋白有可结合口袋，抗体无需口袋但无法进入细胞，小核酸药物能够调节基因表达但只能递送至少数器官；细胞和基因治疗可能实现一次治疗长期干预，但工程化困难带来高成本，也存在免疫系统异常激活的安全性风险。原本难以成药的靶点遇上新的技术平台可能成为“低垂的果实”，每一种新的药物模态都意味着“可成药靶点”的版图进一步扩大；同一模态内部的持续迭代，则通过改善选择性、生物利用度、组织递送、免疫原性、治疗窗口和给药频率，提高药物最终成功的概率。

从总体趋势看，每一代新模态都在向疾病机制的更上游推进：小分子和抗体主要调节已经形成的蛋白，小核酸控制蛋白是否产生，基因治疗改变遗传指令，细胞治疗则将经过设计的活细胞本身作为药物。干预层级越上游，疗效越可能持久，甚至实现一次性治疗；但与此同时，递送、生产、安全性、可逆性和成本等问题也会更加复杂。因此，新模态的价值不在于技术形式本身更“先进”；作为投资者，我们更关注新技术能否解决旧模态无法解决的高价值靶点，并形成可重复、可拓展且具有合理治疗窗口的成药平台。

落实到投资上，最理想的是“研发难度低、商业空间大”的项目。这类机会往往来自重要新靶点得到验证，或新技术使过去难成药的高价值靶点突然变得可以开发。但其窗口通常很短：一旦科学路径得到确认，竞争者迅速进入，项目便可能滑向拥挤的同类竞争。

因此，创新药投资的关键不是泛泛追逐“新技术”或“首创新药”，而是持续跟踪靶点发现与成药技术两条演进曲线，判断哪项突破真正降低了研发难度、扩大了可治疗人群，并在两条曲线发生交汇、产业尚未充分定价时识别机会。

三、专利悬崖正在推动全球创新资源重新配置

如果科学进步决定了创新药行业的长期空间，那么大型制药企业的专利周期，则决定了未来数年的产业节奏。

到2030年前后，大型跨国药企将迎来历史上规模最大的专利到期周期之一。不同机构的统计口径有所差异，但普遍估计约有3000亿美元的成熟药品销售将面临仿制药或生物类似药竞争。与上一次专利周期相比，本轮到期产品中生物药占比更高，美国药品提价空间受到更强约束，大型制药企业已经很难依靠价格上涨自然弥补收入缺口，必须进一步加大外部创新协作持续补充管线。

统计显示，过去十年来，大型跨国药企新上市的药物当中，来自外部收购或合作的产品在数量和销售额两方面都占到60%~70%。这意味着，这些大型药企正在越来越接近“医药产业资本配置平台”：内部研发提供战略方向，外部许可和并购不断吸收高潜力创新资产，再通过自身强大的临床开发能力和商业化基础最大化研发效率和商业化收入。

专利悬崖越接近，药企补充管线的战略紧迫性越强。2026年上半年，大型药企并购活动空前活跃，仅半年交易总额便已超过此前任何一年的全年水平。除了并购以外，针对特定管线或技术平台的许可交易的数量和金额同样达到历史新高。

四、中国创新药正成为全球创新新引擎

过去十年，中国审评审批制度改革、研发人才回流、工程师红利和完整产业链共同提升了新药研发效率，主推中国创新药产业完成了从跟随全球创新到成为全球创新重要来源的跨越。

中国在研创新药管线目前约占全球三成，规模仅次于美国。更重要的是，产业竞争力已由数量扩张逐步转向质量提升：创新方向从早期的仿制和同类跟随，延伸至双特异性抗体、抗体偶联药物、小核酸、细胞治疗及新机制小分子等前沿领域，部分产品开始表现出全球最佳同类乃至首创新药潜力。

这种进步正在获得全球制药产业的直接验证。过去两年，中国创新药对外授权的潜在交易总额超2000亿美元，中国来源资产已成为跨国药企补充早期管线的重要渠道。

当下，药物范式发展进一步趋于复杂化、高度工程化，而我国工程师红利在复杂药物范式的临床前研发中优势进一步凸显。过去三年，全球约70%的抗体偶联药物（ADC）和约60%的双特异性抗体项目来自中国，其背后是中国工程师对抗体结构、连接子、载荷和多靶点组合进行的持续快速迭代。

另一关键要素则是我国早期临床的高效率。中国企业早期研发和临床启动成本相对较低，决策链条也通常短于大型跨国药企；国内患者基数也较大，且集中于少数头部医院，有利于临床试验的快速招募。过去，这些能力主要被用于开发成本更低的“fast-follow”产品；如今，部分中国企业已经能够围绕全球临床需求设计产品，并在肿瘤、免疫、代谢和核糖核酸治疗等领域提供具有全球竞争力的资产，并以最快速度完成概念验证。

未来中国企业之间的分化，可能主要来自三个方面：能否从同类更优走向真正差异化；能否建立符合全球标准的临床开发和监管能力；能否从出售单个资产，逐步发展出稳定产生全球产品的研发体系。中国创新药的下一阶段，将不仅仅是更多的对外许可，还有望在全球医药价值链中保留更多产品权利、开发能力和长期收益。

五、投资启示

全球创新药行业仍处在技术边界不断扩展的过程中。专利悬崖推动大型药企寻找外部增长，中国创新正在进入全球管线，这些力量正在共同重构行业。

但这一轮机会与疫情时期最大的不同是，市场不再轻易为远期梦想支付高价。未来真正能够获得持续回报的，不再是拥有最多管线或最热门技术标签的企业，而是能够把科学发现转化为临床获益，再把临床获益转化为可持续现金流的企业。

创新药行业具有高失败率、长研发周期和高度集中的价值分布，少数成功产品可以创造巨大的经济价值，多数项目则可能无法完成临床转化，这决定了创新药并不天然适合依靠宽泛的主题投资获得回报。我们预计未来医药行业内部的收益分化将更加显著，我们也将继续通过深度研究创造价值。

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